Nocna napadowa hemoglobinuria to niezwykle rzadka choroba. Leczenie wymaga drogiego leku, który w Polsce przestał być refundowany wraz z początkiem maja.
Alicja Lisek z Braniewa, obecnie mieszkająca w Gdańsku, cierpi na nocną napadową hemoglobinurię, która występuje u jednej osoby na 1 500 000. W Polsce liczbę pacjentów zmagających się z tą chorobą szacuje się na około 50. Osoby te mają zamiar walczyć o prawo do normalnego funkcjonowania.
W skrócie to choroba klonalna komórki macierzystej. W moim organizmie wytwarzane są czerwone krwinki o nieprawidłowej budowie. W efekcie są niszczone przez układ immunologiczny – tak pani Alicja Lisek opisuje swoją chorobę.
Problemy z diagnozą
Diagnoza w przypadku pani Alicji trwała od 2017 roku. Zaczęło się od objawów, które na początku wiązane były ze zbyt dużym stresem. Pani Alicja przeszła szereg badań morfologicznych, konsultowała się z wieloma hematologami, którzy wciąż nie wiedzieli, z czym mają do czynienia. Pojawiały się błędne diagnozy, jedna z nich przewidywała konieczność usunięcia śledziony. Kolejna dotyczyła zespołu mielodysplastycznego, nazywanego czasami stanem przedbiałaczkowym, gdyż zaawansowane postaci choroby mogą prowadzić do ostrych białaczek. Kobieta przyjmowała leki, które dodatkowo osłabiały jej organizm. Dopiero rok temu pani Alicja dowiedziała się, z czym zmaga się od dłuższego czasu.
Chodziłam od hematologa do hematologa. Nie wiem czy czułam się źle przez leki, które musiałam przyjmować, czy wynikało to z mojej choroby – opisuje pani Alicja.
Leczenie najdroższym lekiem na świecie
Niedługo później zakwalifikowano ją do leczenia jednym z najdroższych leków na świecie o nazwie Soliris, który podaje się dożylnie co dwa tygodnie. Umożliwia to pacjentom normalne funkcjonowanie, zapobiega powikłaniom, w związku z czym ogranicza również stres.
Przed rozpoczęciem leczenia pani Alicja nie miała wystarczająco siły do wykonywania dodatkowych czynności poza tymi, które wiązały się z jej codziennymi obowiązkami, co również kosztowało ją sporo wysiłku. Leczenie widocznie pomogło pani Alicji w odzyskaniu energii i powrocie do normalnego funkcjonowania.
Wycofanie refundacji leku przez NFZ
Wszystko skomplikowało się w momencie, w którym Ministerstwo Zdrowia opublikowało komunikat, z którego wynikało, że lek Soliris przestanie być refundowany w Polsce wraz z początkiem maja.
W związku z ustawą, dotychczasowi pacjenci będą otrzymywać lek jeszcze przez rok. Nowi pacjenci wcale nie otrzymają już pomocy. Nie tylko pacjenci chorzy na nocną napadową hemoglobinurię na tym ucierpią, ponieważ lek stosowany jest również przy leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego.
NFZ tłumaczy, że producent utrzymuje sztywne stanowisko cenowe. Refundacja została wycofana ze względu na to, że koszt naszej terapii jest zbyt wysoki – przyznaje pani Alicja.
Terapia Soliris (eculizumab) weszła do wykazu refundacyjnego od 1 stycznia 2018 r. w ramach programu lekowego B.96. „Leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) (ICD-10 D59.5)”. Roczny koszt terapii lekiem Soliris dla jednego pacjenta, według oficjalnej ceny, wynosi ok. 1,5 mln złotych. To jak dotychczas jedna z najdroższych refundowanych terapii w Polsce. Firma złożyła wniosek o kontynuację refundacji, jednak nie zgadzała się na obniżenie ceny leku, co było oczekiwane od firmy w związku z kontynuacją refundacji drogiej terapii. Ministerstwo Zdrowia nie może się zgodzić na brak negocjacji cenowych i swego rodzaju dyktat cenowy firmy, gdyż oznacza to brak środków na leczenie pacjentów w szeregu innych chorób – czytamy w komunikacie Ministra Zdrowia.
Lek musi być podawany przez całe życie. W przeciwnym wypadku ilość czerwonych krwinek spada, występuje zatorowość, a nerki i wątroba przestają poprawnie funkcjonować, co w efekcie prowadzi do śmierci. W Polsce nie ma żadnej alternatywy leczenia, co całkowicie ogranicza inne drogi wyjścia z tej trudnej sytuacji.
Wszelkie źródła dotyczące naszej bardzo rzadkiej choroby dają nam najwyżej 5 lat życia. Każdy nas zapewniał, że w tej sprawie możemy czuć się absolutnie bezpieczni. Wnosimy o zmianę decyzji. Nie chcemy wyjeżdżać z kraju. Boimy się przeszczepów, nie mamy dawców – piszą osoby chore na nocną napadową hemoglobinurię.
Pacjenci nie zamierzają poddać się w walce
Pacjenci wpadli na pomysł stworzenia petycji, której celem jest wznowienie refundacji leku Soliris w Polsce.
My niżej podpisani pacjenci, rodziny oraz przyjaciele polskich pacjentów z Nocną Napadową Hemoglobinurią apelujemy o pilne podjęcie działań umożliwiających dalszą refundację leku Soliris (Ekulizumab), który jest w Polsce jedynym lekiem zarejestrowanym w leczeniu tej rzadkiej choroby – czytamy w petycji.
Podpis można złożyć tutaj: Petycja w sprawie kontynuacji refundacji leku SOLIRIS.
To jednak nie koniec walki. Pani Alicja wraz z pozostałymi osobami zmagającymi się z nocną napadową hemoglobinurią są w trakcie działań zmierzających do założenia stowarzyszenia, aby wspólnie walczyć o możliwość leczenia i czerpania przyjemności z życia.